主题：【原创】关于RCT与RWS -- 懒厨

　一组特定的300例患者的数据集，和一组质量较差的30万例患者的数据集，在对新药进行评估，确定其能否上市和准入医保时，你会选择其中的数据集？

　　在上一个周末（11月23日），第三届国际健康金融高峰论坛上，神州医疗副总裁王芳谊提出了这样一个问题。

　　这两个数据集代表的分别是随机对照临床试验（RCT）和真实世界研究（RWS）。

　　最佳小规模的数据集对应的是RCT，长期被视为评价药物有效性的“金标准”，并为药物临床试验普遍采用。 “三高三小”-高度选择人群，高费用，高度内部一致性；研究观察时间短，样本量一般较小，真实世界替代小。尤其是对于某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病，常规RCT或难以实施，或需高昂的时间成本，或可能引发临床问题。

　　低质量大规模的数据集对应的是RWS，经过大数据和科技的发展，才有了某些疾病30万甚至更大规模的数据集，给药品评估带来了新的可能性。

　　而恰好选择300例的临床试验数据还是30万例的真实世界数据，这其实不是一个单选题。真实世界证据的主要作用是与传统临床试验提供的证据互为补充，综合形成完整而严谨的证据链，提高药物研发的科学性和效率，而非替代之。