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主题:【原创】关于RCT与RWS -- 懒厨

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家园 【原创】一个RCT实操例子 -- 补充帖

最近在看一本关于数学在生活中的应用的书,碰巧看到一个例子,关于RCT的,虽然不是真实案例,但很有意思,值得说一下:

有一个治疗高血压芬塔可的新药上市,招了2000人做试验,男女数目一样,分成两组,每组1000人,做RCT的总结如下:

治疗效果 A组: 芬塔可 B组: 安慰剂
有改善 560 350
无改善 440 650
改善率 56% 35%

从结果看,似乎这药还行,但是,由于性别这个因素很重要,我们又对性别做了一下细分,结果发现是这样的:

男性:

治疗效果 A组: 芬塔可 B组: 安慰剂
有改善 40 200
无改善 160 600
总数 200 800
改善率 20% 25%

而女性:

治疗效果 A组: 芬塔可 B组: 安慰剂
有改善 520 150
无改善 280 50
总数 800 200
改善率 65% 75%

太震惊了,只不过细分了一下而已,结论居然相反!一个优于安慰剂,另一个差过安慰剂!

为啥会有这种不同呢?其实就是由于性别这个因素非常重要,而这男女在这两组之中的占比并不一样,导致合并之后得不到一致的统计结果。

既然知道了性别是很重要的因素,我们可以尝试一下同样占比的试验数据:

男性:

治疗效果 A组: 芬塔可 B组: 安慰剂
有改善 100 125
无改善 400 375
总数 500 500
改善率 20% 25%

女性:

治疗效果 A组: 芬塔可 B组: 安慰剂
有改善 325 375
无改善 175 125
总数 500 500
改善率 65% 75%

然后再看看合并的统计数据:

治疗效果 A组: 芬塔可 B组: 安慰剂
有改善 425 500
无改善 575 500
改善率 42.5% 50%

现在看,用于控制了性别这个关键变量,无论是性别分组,还是汇总,我们都能得到一致的结论,这个新药确实不如安慰剂。

这个例子简单吧,只要初中水平的数学能力,应该都能理解吧?RCT的原理就是这么简单,模式固定,自己去找变量,有对照组就是方便。

好了,轮到我来向RWS的粉丝提问了,这个药在没有安慰剂对照组的情况下,要如何操作?

先说说我的理解,RWS是直接上药,进行统计,肯定能够发现男性有20%的改善率,女性有65%的改善率,然后呢?

通宝推:光头佬,从来,
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